动脉网2月23日消息，基因编辑药物创新公司瑞风生物在β-地中海贫血的药物研发上取得了令人瞩目的成果。在该公司近期合作的研究者发起的临床研究中，最早完成治疗的两名患者已经顺利出院。从全球范围看，这是基于崭新靶点的基因编辑药物首次用于治疗重型β地贫的成功报道，是我国基因编辑技术的突破性临床成果。

作为21世纪生命科学的突破性发现，基因编辑已经成为生物医药应用的平台性技术，以CRISPR/Cas为代表，其正在革新药物形态，临床应用已经逐渐从遗传病拓展到高发性疾病，拥有光明的产业前景，在全球最大的单基因遗传病地贫患者群体率先应用也表明了新型技术将会对全球医疗卫生产生巨大的社会贡献。

据悉，瑞风生物和EditasMedicine公司都是以新型HBG基因为靶点进行成药研发的代表Biotech。2022年1月，Editas宣布其靶向HBG的β-地贫基因编辑疗法EDIT-301已获FDA的IND申请批准，这也是世界上首个针对HBG靶点的地贫临床批件。相比美国公司的进展，瑞风生物此次完成了HBG靶点的地贫临床研究全球首例受试用药及随访，展示了在药物创新能力和开发速度上的国际竞争力。

据智慧芽数据显示，截至最新，广州瑞风生物科技有限公司共有专利11件，从专利状态上看，该公司目前的审中专利为4件，有效专利为7件；从专利类型上看，该公司发明专利10件，创新程度较高。 通过对该公司的上述专利进行详细分析可知，该公司现在的专利布局，主要专注在基因编辑、直链淀粉、结构域等相关的技术领域。 

关键词： 临床研究