近日，  FDA拒绝批准 Reata Pharmaceuticals 公司新药 Bardoxolone Methyl用于Alport综合征所致的慢性肾病的上市申请 。 FDA 表示 如果该公司希望再次进行监管审查，则必须进行新的临床试验。

据该公司称， FDA的信函对该药物的疗效数据提出质疑 ： 临床数据并未显示药物 bardoxolone可减缓Alport综合征的患者肾功能 的丧失。

据悉， FDA对bardoxolone 药物研究有三大担忧：

（1） 与安慰剂组相比，治疗组全因死亡率更高

（2）患者体内液体过多，导致液体超负荷，出现包括心力衰竭在内的严重不良事件

（3）不利于安全的风险概况

虽然在 bardoxolone临床试验中没有关于心力衰竭的报告，但该研究旨在排除有心力衰竭或心脏病史的患者。 所以 FDA 仍然希望该公司解决bardoxolone是否对心脏有相关临床影响。

Bardoxolone 是 Reata的关键，除了 Alport 综合征，该公司还推进了该化合物的单独临床试验，将其作为与其他五种疾病相关的慢性肾病的治疗方法进行测试。Bardoxolone 的拒批可能会影响 Reata 的另一种药物 Omaveloxolone ，它的作用与 bardoxolone 相似，并且已在神经系统疾病 Friedreich 共济失调中达到关键测试。

Reata 首席执行官 Warren Huff 在一份声明中表示 ： “ 该公司将继续与 FDA 合作，以确认 Alport 综合征项目的 接下来的计划。”

Reata Pharmaceuticals是一家临床阶段的生物制药公司，通过针对调节细胞代谢和炎症的分子途径，为患有严重或危及生命的疾病的患者开发新型疗法。

关于 Bardoxolone

Bardoxolone是一种合成的三萜类化合物，具有潜在的抗肿瘤和抗炎活性，作为 Nrf2 通路的激活剂和 NF-κB 途径的抑制剂。

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