近日， 武田中 国 宣布旗下戈谢病创新治疗药物维葡瑞 (注射用维拉苷酶α)正式在中国上市。同时，并计划携手镁信健康推出“维爱新生”患者援助项目,为中国戈谢病患者提供更多治疗选择。

图片来源：公开资料

戈谢病治疗 药物发展史

1994 年，由赛诺菲研发的戈谢病治疗药物——注射用伊米苷酶(思而赞)在美国上市。

1999 年，赛诺菲与世界健康基金会合作，为戈谢病患者提供无偿药品援助，这一援助就是20 年。报告显示，经过慈善援助与医保报销，患者的人均年医疗费用从350810元降低到20830元，经济负担降低了94%。大多数戈谢病患者在接受长期规范的治疗后，可以正常结婚生子、学习工作、回归社会 。

2008年 底 ， 伊米苷酶正式获得中国国家药监局的进口批准，成为目前中国唯一用于治疗戈谢氏病的有效药物， 戈谢病不再是无药可治 。

但是伊米苷酶每瓶 售价 21850元 ，并且患者需终身服药，导致患者及家属经济压力巨大。2 015 年， 上海、沈阳、盘锦、昆明、三明、青岛以及宁夏回族自治区等省市将戈谢病纳入了当地的大病医保范围和特药救助制度之内 。

2021年4月,维葡瑞®(注射用维拉苷酶α)经中国国家药品监督管理局批准适用于 Ⅰ 型戈谢病患者的长期酶替代治疗 。

意义

维葡瑞的上市 打破 了国内 戈谢病治疗药物单一局面 ， “维爱新生”患者援助项目也将会如当年赛诺菲与世界基金对戈谢病患者的援助一样具有重大意义。

关于酶替代疗法

是国内外权威指南 /共识推荐为1型戈谢病患者的标准治疗方法。通过特异性地补充患者体内缺乏的酶,可以减少葡萄糖脑苷脂在体内的贮积,改善患者的临床症状体征、维持正常的生长发育。

关于戈谢病

一种罕见的常染色体隐性遗传代谢病 ,是由于患者基因突变而导致机体葡萄糖脑苷脂酶活性缺乏或降低,造成肝、脾、骨骼、肺、甚至脑的巨噬细胞中贮积,从而引发身体组织器官出现病变并且逐步加重,出现各种相应症状,比如肝脾肿大、贫血、血小板减少、骨骼病变等。

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