3月3日，美国 FDA 拒绝批准 Amryt Pharma 的外用凝胶治疗一组称为大疱性表皮松解症的罕见皮肤病，并要求该公司提供显示该药物有效性的更多信息。

值得注意的是，在去年11月，总部位于英国的 Amryt 宣布 FDA 将审查延长三个月，以对先前提交的数据进行额外审查。三个月后，FDA还是因为有效性信息不足的原因拒绝了批准。

Amryt 首席执行官 Joe Wiley 说：“我们对这一决定感到非常失望，我们仍然致力于将 oleogel-S10 带给患者的目标。” “EB 是一种毁灭性疾病，没有获得批准的治疗方案，EB 社区迫切需要一种治疗方法。”

除此之外，近日还有吉利德HIV新药lenacapavir遭美国FDA拒绝批准。

FDA在对企业上市申请发布的回应函中指出了化学制造控制（CMC）问题，这些问题与lenacapavir注射液与拟用玻璃小瓶的相容性有关。

FDA对硼硅酸盐玻璃小瓶与lenacapavir注射液的相容性提出了质疑，这一问题导致了lenacapavir注射液至少10项临床试验的暂停。吉利德表示，打算提供一份使用不同药瓶的全面计划和相应数据，来解决这一问题。

尽管如此，Skorney和他的团队认为，负面结果对lenacapavir来说只是一个“很小的挫折”，一旦吉利德解决了生产和质量控制问题，FDA将最终批准该药物。

吉利德在去年夏天正式向FDA申请批准，此前该公司在一项3期临床试验中获得了阳性结果。该试验对已尝试过现有可用疗法但不再有效的耐多药（MDR）HIV-1感染者进行了测试。

与市面上的HIV药物不同，lenacapavir具有一种抑制HIV病毒复制的独特方法，而且，如果获得批准，这将是唯一一种每6个月给药一次的HIV药物，比目前可用的药物治疗频率要低得多。

因此，华尔街对lenacapavir寄予了很高的期望。根据投资银行瑞穗证券（Mizuho Securities）称，行业分析师一致认为，到2030年，该药的销售额可能超过11亿美元。

今年来，FDA拒绝批准的消息并不在少数。

2月10日 ，信达/礼来PD-1抗体信迪利单抗在FDA专家委员会和企业申辩人近5个小时的讨论答辩中，被拒绝获批。

对于该结果，礼来方面表示失望，同时还表示将协同信达继续与FDA保持合 作，以完成审查工作。至此首个国产PD-1出海宣告失败。

1月25日 ，默沙东宣布收到FDA关于gefapixant新药申请(NDA)的完整回复函（CRL）。FDA要求默沙东提供与疗效评估有关的额外信息。CRL与安全性无关。拒绝批准默沙东P2X3受体拮抗剂，Gefapixant是一款在研、非麻醉性、口服选择性P2X3受体拮抗剂，正在被开发用于治疗顽固性慢性咳嗽（RCC）或不明原因慢性咳嗽（UCC）成人患者。

1月21日 ，辉瑞制药对外表示，FDA拒绝批准其与合作伙伴OPKO Health 共同开发的治疗儿童生长激素缺乏症的药物Somatrogon。

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