财报是一家公司的体检表！

在过去十年里， 蓝鸟生物（ bluebird bio ） 是基因疗法重新崛起的主要公司 。

从巅峰坠落到低谷 ， 仅四年之隔。

因一系列的延迟、临床挫折和商业竞争， bluebird bio 在过去四年 失去了超过 90% 的市值。 2018 年 3 月，该公司的股价一度超过 150 美元，现在的交易价格不到 5 美元，目前岌岌可危。

近日 bluebird bio 发布财报及研发更新：

截止到 2021 年 12 月 31 日，这家 biotech 拥有 可用现金以及等价物 3.97 亿美元 ，但预计其 2022 年的现金消耗约为 4 亿美元 ，去年造成 5.63 亿美元的净营业亏损，去年研发费用支出 3.2 亿美元，销售和管理费用花费 2 亿美元，营收仅 370 万美元。

这意味着 bluebird bio 需要尽快筹集额外的资金，公司正在考虑多种选择，包括可能转让今年将被 FDA 批准的两个基因疗法项目，以及减少支出等方式。

bluebird bio 近5年的股价走势

要是商业化不成功，融资受阻， bluebird bio 今年的资金将异常艰难。 公司也表示，其财务状况让投资者对其继续经营的能力产生了 “严重怀疑”。在公司发出财务警告后，周一又下跌了 13% 。

除了财务， bluebird bio 发布了其主要基因疗法的更新：

FDA 已将其对用于β - 地中海贫血的 betibeglogene autotemcel (beti-cel) 和用于脑肾上腺脑白质营养不良 (CALD) 的 elivaldogene autotemcel (eli-cel) 的审查延长了三个月，截止日期分别今年的 8 月 19 日和 9 月 16 。如果获得批准，预计将在2022年年中和年底进行商业上市。

eli-cel 利用 Lenti-D慢病毒载体，在体外将ABCD1基因的功能性拷贝导入到患者自身的造血干细胞中，再输回到患者体内产生ALD蛋白，从而促进VLCFAs的分解。2021年7月21日，该药在欧洲被批准用于治疗年龄在18岁以下，携带ABCD1基因突变、没有HLA匹配的同胞造血干细胞（HSC）供体可用的早期CALD患者，商品名为Skysona。当时新闻稿指出， Skysona 是欧盟批准的首个也是唯一一个用于治疗 CALD 的基因疗法，但商业化还需要进一步的观察。

此外bluebird bio另外一款基因疗法Zynteglo（betibeglogene autotemcel，beti-cel）在2019年5月欧洲获批上市。价格大约180万美元，是继诺华脊髓性肌萎缩症基因疗法Zolgensma之后全球第二贵药物。但Zynteglo进展并不顺利，由于去年初试验中出现了急性髓细胞白血病(AML)的疑似意外严重不良反应，终止Zynteglo的上市销售，直到7月，Zynteglo才重新恢复在市销售，去年营收370万美元。2021年4月，公司宣布决定将ZYNTEGLO从德国市场撤出，因为在德国进行的补偿谈判未能得出ZYNTEGLO的价格，50名员工被裁。

bluebird bio的首席执行官Andrew Obenshain表示 ，“ 2022 年将成为具有里程碑意义的一年，如果获得两项批准，一切都会好起来的，但与此同时，需要继续关注商业化和财务纪律，以使这些变革性疗法能够提供给患者及其家人。”

此外LOVO-CEL ，一款治疗镰状细胞病的基因疗法，在 2022 年 1 月，蓝鸟生物收到了 FDA 提出的与部分临床暂停相关的问题。 在 评估了 HGB-210 研究中药品批次的生产时间和分析可比性数据后， bluebird bio 重申计划在 2023 年第一季度提交 lovocel 的 BLA 。公司继续与监管机构合作，恢复治疗 18 岁以下的患者。与此同时，该公司正在收集用于 HGB-210 研究中成人患者的药品批次的可比性数据。

bluebird 成立于 2010 年，拥有世界上最庞大的离体基因治疗数据集，为行业树立了标准。 Bluebird 专注于严重的遗传疾病，拥有行业领先的镰状细胞病、β - 地中海贫血和脑肾上腺脑白质营养不良临床项目，并正在推进研究，将新技术应用于这些疾病和其他疾病。我们定制设计每种疗法以解决疾病的根本原因，并开发了深入有效的分析方法来了解我们的慢病毒载体技术的安全性并推动基因治疗领域向前发展。

对于上市 Biotech 来说，融资的工具箱包含：配股、增发、可转换债券，项目 / 股权转让等多种方式，前提是自身的技术平台和研发管线让人有信心，有想象空间。

关键词：