胱氨酸贮积症是一种罕见的遗传性疾病，在新生儿中的发病率为 1:100000-200000，并伴随终生风险。 疾病会逐渐侵害患者的器官，包括：肾脏、眼睛、甲状腺、肌肉、肝脏、胰腺、生殖腺和大脑等。 目前，尚无治愈胱氨酸贮积症的疗法。 苏黎世大学的遗传性肾脏疾病机制研究小组（MIKADO）和英矽智能达成合作，将共同识别、排序和注释全新靶点，以发现胱氨酸病潜在疗法。

专注于研究罕见的遗传性肾脏疾病的苏黎世大学转化团队——遗传性肾脏疾病机制（MIKADO）小组和由端到端人工智能（AI）驱动的药物研发公司英矽智能（Insilico Medicine）今天宣布达成一项研发合作，旨在加速发现胱氨酸贮积症的变革性创新疗法，初始合作期将持续一年。

Insilico Medicine enters research collaboration with the University of Zurich

根据合作协议，MIKADO 小组将利用其从临床前模型和胱氨酸病细胞模型中获得的多组学数据库，通过英矽智能的人工智能靶点发现平台 PandaOmics 来识别导致胱氨酸贮积症患者出现危及生命的并发症的细胞和分子通路。MIKADO 小组将分析与疾病相关的信号通路，并利用英矽智能的人工智能算法生成候选的小分子化合物。之后，MIKADO 小组会使用自主研发的筛选技术在临床前模型和胱氨酸贮积症细胞系中对这些小分子化合物进行验证。

苏黎世大学 MIKADO 小组负责人 Olivier Devuyst 博士表示：“MIKADO 和英矽智能的合作令我非常兴奋。凭借以人工智能驱动、系统生物学为基础的药物研发，我们将加速药物靶点的分析和发现，降低成本增加成功的可能性，最终为胱氨酸病患者带来创新的突破性疗法。”

英矽智能首席执行官 Alex Zhavoronkov 博士表示：“胱氨酸病是一种被普遍忽视的疾病，有大量未满足的医疗需求。我们很高兴与苏黎世大学的 MIKADO 小组合作，将人工智能靶点发现平台 PandaOmics 与人类智能相结合，为全球胱氨酸病患者带来潜在帮助。”

苏黎世大学 MIKADO 小组高级科学家兼项目负责人 Alessandro Luciani 博士表示：“我们旨在使用创新的临床前模型和疾病相关的表型筛选，为尚未有治疗药物的疾病验证全新药物靶点。 最终，我们希望改善患者的生活质量，并为全球成千上万的胱氨酸病患者带来切实的希望。”

关键词： 胱氨酸贮积症