屋漏偏逢连阴雨，在新药研发企业经常上演。

现金不足，核心管线失败，市值缩水。

2022 年 3 月 21 日 —  Vallon Pharmaceuticals, Inc. （纳斯达克股票代码： VLON ），一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发新的药物来帮助患有中枢神经系统疾病的患者。今天公布了其关键的 SEAL 研究评估 ADAIR 的主要结果： 没有达到主要终点。

受到此消息影响，股价大跌 70%, 市值仅为 0.14 亿美元。

公司前不久，财报透露 2021 年净亏损为 930 万美元，研发费用为 520 万美元，行政管理费用为 410 万美元，截止 2021 年 12 月 31 日，公司拥有约 750 万美元的现金及等价物， 预计能维持公司运转到 2022 年 Q3 。

Vallon 曾表示，利用右旋安非他明的临床成功，公司正在通过 简化的 505(b)(2) 美国 FDA 监管途径开发 ADAIR ，预计这将消除对大型 2 期和 3 期疗效和安全性研究的需要。

ADAIR ，是目前公司核心的临床阶段产品，这是一种专有的、阻止滥用的口服速释（短效）右旋安非他明制剂，用于治疗注意力缺陷 / 多动障碍（ ADHD ）和嗜睡症。右旋苯丙胺已在临床上使用了 50 多年。它与 FDA 批准的产品中使用的活性成分相同，例如 Adderall ® 、 Dexedrine ® 和 Vyvanse ® 。 ADAIR 未经美国食品和药物管理局 ( “ FDA ” ) 批准。 2019 年，美国开出了超过 2000 万张速释 (IR) 兴奋剂处方，例如 Adderall® 和 Dexedrine® ，它们代表了增长最快的 ADHD 处方药类别。 adderall 一种治疗注意力缺失 / 多动症的药。

SEAL 研究招募了 55 名受试者，其中 53 人完成了研究， 52 人被纳入最终分析。该研究涉及四向交叉设计，以评估专业操作的鼻内 ADAIR30mg ，粉碎 的 鼻内右旋苯丙胺，口服 ADAIR 30 mg 和安慰剂。所有受试者均为非依赖性娱乐性兴奋剂使用者，具有额外的娱乐性鼻内吸毒史。该研究没有达到其主要终点。 ADAIR 的得分与早期概念验证研究中观察到的相似，但是，参考右旋苯丙胺的得分没有预期和之前研究中看到的那么高，因此缺乏统计学意义。

与压碎的右旋安非他明相比，患者发现 ADAIR 更具刺激性和吸鼻舒适度。没有报告严重的不良事件。

在给药后 12 小时 (p<.0001) 和 24 小时 (p=0.024) 评估的总体药物喜好方面，该研究的所有药效次要终点均达到 ADAIR 评分显着低于参考右旋苯丙胺。还在给药后 12 小时 (p<0.0001) 和 24 小时 (p<0.0001) 评估了再次服药的意愿。在给药后 15 分钟至 24 小时的 12 个时间点测量药物喜好。事后分析表明，在给药后 15 分钟至 24 小时的每个时间点，鼻内 ADAIR 的平均药物喜好低于参考右旋苯丙胺，在给药后 15 分钟至 6 小时的每个时间点均达到统计学意义。

“ 虽然 ADAIR 在主要终点的较低平均结果没有达到统计学意义，但药效次要终点的结果，总体药物喜欢和再次服用药物，都具有统计学意义且令人鼓舞， ” 首席医疗官 Timothy Whitaker 博士 说 ， “ 除了这些一线结果之外，我们的 CRO 合作伙伴将很快开始对其他终点进行额外的计算和分析，包括药代动力学结果和其他探索性终点的结果。 ”

改良新药也有风险，立项需谨慎。

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