7 月 7 日，据 CDE 官网显示，拟将武汉纽福斯生物 NR082 眼用注射液纳入突破性疗法，用于 Leber 遗传性视神经病变（G11778A 突变）。

(资料图)

来自：CDE 官网

NR082 眼用注射液（rAAV-ND4，研发代号 NFS-01）是由纽福斯生物自主研发的， 一种 重组 腺相关病毒血清型 2 载体（rAAV2）的新型眼内注射基因治疗产品 ，正在开发用于治疗与 ND4 突变相关的 Leber 遗传性视神经病变（LHON） 。

NR082 作用机制为采用基 因治疗策略，以重组腺相关病毒作为载体，通过单次玻璃体内注射，将 正确的基因通过玻璃体腔注射递送至患者受损的视神经节细胞，修复线粒体生物呼吸链，使视神经节细胞恢复活力与视 功能。

ND4 基因疗法的安全性和有效性已在三项研究者发起的临床研究（IITs），186 例 LHON 受试者中得到证明，一些病人的长期安全性，有效性，耐受性甚至达到了 90 个月。

据 Insight 数据库  显示，N R082 于 2021 年 3 月首次在国内获批临床， 成为国内首个获得临床试验许可的眼科体内基因治疗药物， 并于同年 5 月首次启动临床。

NR082 国内项目概览

来自： Insight 数据库  （http ://db.dxy.cn/v5/home/）

纽福斯当前正在国内开展一项评估基因治疗 ND4 突变相关的 Leber 遗传性视神经病变 (LHON) 的安全性和有效性的 1/2/3 期、单臂、多中心、二阶段的临床研究（登记号： CTR20211179、NCT04912843 ）。

CTR20211179 临床试验

来自： Insight 数据库  （http ://db.dxy.cn/v5/home/）

此前，纽福斯于 5 月 25 日宣布称基于 NR082 Ⅰ/Ⅱ 期临床试验的安全性和有效性数据，已与 CDE 在 Ⅱ 期临床试验结束会议（EOP2）上就 拟进行的 Ⅲ 期临床试验方案可行性达成一致意见 。

在 境外 ， N R 082 于 2020 年 9 月获 FDA 孤儿药认定 ，并于今年 1 月 获 FDA 新药临床试验 许可，即 将 在 美国开展 临 床试验。

NR082 全球在研进度甘特图

来自： Insight 数据库  （http ://db.dxy.cn/v5/home/）

关键词： 基因治疗