美东时间 8 月 1 日， Beam Therapeutics （纳斯达克股票代码：BEAM）宣布，FDA 通过电子邮件告知，BEAM-201 的 IND 申请已被暂停。FDA 将在 30 天内提供更多详细信息，Beam 承诺在获得更多详细信息时会进行更新。

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截至发稿， Beam 的股价下跌 6.57% 至 58.84 美元，而上周五的收盘价为 62.98 美元。

（来源：Beam Therapeutics 官网）

BEAM-201 疗法是一种抗 CD7、多重编辑的同种异体 CAR-T，用于复发/难治性 T 细胞急性淋巴细胞白血病和 T 细胞淋巴细胞淋巴瘤的人体研究。今年 6 月底， Beam 向 FDA 提交了该疗法的 IND 申请。

与 Intellia Therapeutics 或者 Editas Medicine 等公司的方式不同， Beam 的碱基编辑技术针对基因组中的单个碱基。该方法源自哈佛大学基因编辑专家 刘如谦 实验室的研究，与切割两条 DNA 链的第一代 CRISPR 编辑不同，碱基编辑旨在改变单个 DNA 而不会导致双链断裂，这种方式被认为风险较小。

此前， Allogene Therapeutics 和 Cellectis 公司的同种异体 CAR-T 疗法就曾被 FDA 暂停。前者因为接受治疗的患者表现出“染色体异常”而被暂停，经过 3 个月的审查后，于今年 1 月份解除了对 Allogene 的临床试验暂停（clinical hold）；后者则因一名患者接受治疗后死于心脏骤停而被紧急叫停。值得注意的是，FDA 曾经在 2017 年叫停过 Cellectis 的另一项临床研究。

William Blair 分析师 Raju Prasad 和 Brooke Schuster 在一份投资者报告中写道，鉴于 Allogene 和 Cellectis 公司的同种异体 T 细胞疗法的临床试验都曾面临过暂停，因此，他们推测 Beam 的 IND 申请被暂停的原因可能是 围绕 T 细胞产品的多重碱基编辑的问题。

Jefferies 分析师 Michael Yee 对此表示赞同，并指出“ FDA 对同种异体细胞疗法和相关项目的临床前数据和安全性特别谨慎，可能会导致暂停。 ”

自 2017 年成立后， Beam 获得了大量的资金。该公司在 2020 年的首次公开募股中筹集了 1.8 亿美元，并在今年1月份从辉瑞获得了 3 亿美元的预付款，未来可能会获得 13.5 亿美元的里程碑式资金。两家公司正在研究肝脏、肌肉和中枢神经系统罕见遗传疾病的三种候选药物。截至第一季度末，该公司的资产负债表上显示有 12 亿美元现金。

去年 11 月， Beam 的镰状细胞病疗法就获得首个 IND，但目前该公司并未开始招募患者。

除此之外， Beam 还与 Verve Therapeutics 达成合作，后者开始对使用 Beam 碱基编辑技术的心脏病药物进行临床测试，有可能在明年获得关于碱基编辑疗法的第一批数据。

Verve 在其针对 HeFH 的肝细胞靶向体内疗法中使用碱基编辑，HeFH 是一种导致高胆固醇的遗传疾病。虽然 Verve 已经在新西兰为其首位患者给药，但它尚未在美国获得 IND 批准，预计今年某个时候获得 IND。

Michael Yee 也提到，投资者对 Beam 的 CAR-T 疗法并没有太多关注，更多的是关注其领先的镰状细胞计划以及其与 Verve 的合作。

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