一项新技术如果在行业内得到各位巨头的支持，无疑令人艳羡且如虎添翼。近期，就有这样一家公司得到了来自辉瑞、拜耳、诺华、礼来和百时美施贵宝（BMS）1.65亿美元的的种子和A轮融资，用于推进体内生产的CAR-T疗法。

这位幸运儿是Capstan Therapeutics，Inc.公司，是一家基于宾夕法尼亚大学科学的体内细胞工程公司。该公司的目前将集中开发一流的体内CAR疗法，旨在汇集细胞工程、mRNA、靶向脂质纳米颗粒（LNP）技术等方面的专业知识，目标是通过体内产生的CAR-T细胞直接工程或消融致病细胞的疾病特异性mRNA有效载荷。同时，Capstan还计划利用其精确递送和工程技术来推进某些单基因血液疾病的新疗法。

关于该项研究，科研人员在今年年初对此进行了验证，并在《科学》上发表了研究成果，阐述了他们如何通过在LNP中传递mRNA来重新编程T淋巴细胞，从而在小鼠中产生治疗性CAR-T细胞。该疗法减少了心脏病小鼠模型中的纤维化并恢复了心脏功能。

(资料图)

宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院首席科学官Jonathan Epstein博士表示：“该项研究表明，利用mRNA和靶向LNP递送来训练患者身体在体内制造CAR-T细胞的巨大前景，可能会创造新的治疗方案，我们相信这种方法不仅有可能在肿瘤学中产生重要影响，而且在纤维化和许多其他疾病中也会产生重要影响。”

Capstan公司的主要研发技术由3个相互关联的支柱组成：

-非病毒输送系统：基于脂质纳米颗粒的系统具有安全、重复的体内给药潜力，以解锁新的临床应用。

-细胞类型特异性靶向分子：抗体或抗体片段功能化到纳米颗粒表面，产生靶向脂质纳米颗粒（tLNPs），用于精确输送有效载荷。

-疾病特异性有效载荷设计：编码嵌合抗原受体（CARs）、基因编辑机制和其他治疗性蛋白质的mRNA。

由此，可用2种不同的方法来包括工程免疫细胞和靶向致病细胞。

-免疫细胞工程：可将mRNA编码的CARs递送到免疫细胞的特定亚群，使它们能够消除表达CAR识别的抗原的致病细胞。

-靶向致病细胞：通过将mRNA编码的基因编辑机制传递给致病细胞，可以修饰细胞的DNA以治疗遗传疾病。

关键词： 共同投资