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近日， 辉瑞和 Sangamo Therapeutics 宣布，评估 giroctocogene fitelparvovec( 用于中度至重度血友病 A 患者的试验性基因疗法 ) 的 3 期 AFFINE 研究已重新开始招募患者。试验中心将于本月开始恢复患者纳入，预计将于 10 月恢复给药。

这是 在自愿暂停血友病 A 基因治疗项目的 III 期研究一年之后，在 FDA 解除临床暂停 4 个月后，辉瑞和 Sangamo Therapeutics 宣布恢复研究的 ， 这一举措比原计划 推迟了两年。在 2020 年 10 月第一例患者给药时，辉瑞发言人曾告诉 媒体 ，关键数据将于 2022 年初公布。在临床搁置造成的障碍之后，辉瑞公司周五上午表示，新的预期时间是 2024 年上半年。

关于 giroctocogene fitelparvovec

FDA 已授予 giroctocogene fitelparvovec 孤儿药、快速通道和再生医学先进疗法 (RMAT) 称号，该公司还获得了欧洲药品管理局 的孤儿药称号。 Giroctocogene fitelparvovec 的开发是 Sangamo 和辉瑞之间血友病 a 基因疗法全球开发和商业化合作协议的一部分。 2019 年底， Sangamo 将生产技术和试验性新药 (IND) 申请转让给了辉瑞。 Giroctocogene fitelparvovec 目前正在 3 期 AFFINE 研究中进行研究 。

关于 Sangamo Therapeutics

Sangamo Therapeutics 是一家处于临床阶段的生物制药公司，拥有强大的基因组药物研发渠道。利用突破性的科学，包括公司专有的锌指基因组工程技术和制造专业知识， Sangamo 旨在为患有现有治疗方案不充分或目前不存在的疾病的患者创造新的基因组药物。

Sangamo Therapeutics 进入临床阶段的管线

S anga mo Therapeutics目前市值7.7亿美元，2022年上半年营收5760万美元，研发费用支出1.19亿美元。

关键词： 基因治疗