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近日，第一三共（Daiichi Sankyo，TSE:5468)宣布，日本厚生劳动省(MHLW)已经批准了EZHARMIA® (valemetostat tosilate)的上市申请，这是 全球首个EZH1和EZH2的双重抑制剂 获批，用于治疗复发或难治性成人T细胞白血病/淋巴瘤患者。

成人T细胞白血病/淋巴瘤（adult T cell leukemia/lymphoma，ATL）是由人类T细胞白血病病毒Ⅰ型（HTLV- 1）引起的恶性T细胞单克隆增殖疾病。该病在世界范围内呈区域性流行，主要分布在日本南部、美国东南部、加勒比海地区。日本年龄大于40岁的HTLV- 1携带者中ATL的年发病率为1. 5/1000（男性）和0. 5/1000（女性）。在日本的流行区域内，40岁以上人群中HTLV- 1抗体阳性率达6%～37%，其中 ATL日本某些地区发病率较高，五年总生存率约14%，我国有少数病例报道 ，多分布于沿海城市。

该项审批是根据一项关键的II期研究的数据结果。该研究是一项开放标签、单臂的试验，主要评估了200mg的Ezharmia治疗25名复发或难治性ATL的侵袭性亚型患者的疗效和安全性。结果表明，客观反应率（ORR）为48%（95%CI：27.8%-68.7%），20%的患者（n=5）获得了完全缓解(CR)，28%的患者（n=7）获得部分缓解（PR）。

由此可见，该药物耐受性良好，但25例患者中有24例发生治疗不良事件，最常见的包括血小板计数下降、贫血、味觉障碍（味觉障碍）和白细胞计数下降。

在此之前，EZHARMIA曾因该适应症而获得厚生省的 "孤儿药"（ODD）认定，目前成为了全球首款获得批准的EZH1/2双重抑制剂。但第一三共并不是唯一一家致力于开发双重EZH1/2抑制剂的公司， 辉瑞公司也在开发一种类似的药物PF-06821497 。同时，经 药融云数据 查询可见， 国内的海和药物也在进行该双靶点的相关研究 。

第一三共公司日本研发部 主管兼执行干事高崎博士表示： “EZHARMIA是我们在过去三年中在日本获得批准的第五种新的肿瘤学药物，我们很高兴也很自豪将EZH1和EZH2双重抑制的科学原理成功地转化为一种新的、新颖的疗法。 ”同时， 第一三共曾表示，公司将努力在2030年成为全球肿瘤学十大领导者之一。

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