以下文章来源于细胞基因治疗前沿 ，作者 云

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近日 ， 一家成长中的基因治疗公司正在与最大的基因治疗制造商之一合作，将其药物用于临床试验。

【资料图】

Forge Biologics 首席执行官 Tim Miller

Myrtelle 周一宣布，它与 Forge Biologics 签署了一项生产 Myr-201的协议，这是一种 用于听力损失的基因疗法。Myrtelle 说， Myr-2 01 目标是患有常染色体隐性遗传性听损的人。 Myrtelle 说，Forge 将在其位于俄亥俄州哥伦布市的制造基地提供质粒制造、cGMP AAV 工艺开发和规模化制造服务。随着这项工作的进行，Myrtelle 表示，它计划将开发工作推进到 I/II 期临床试验。

5 月份 ， 这家专注于神经疾病的生物技术公司从临床前基因治疗机构 Rescure Hearing 获得了该 疗法 的许可 ， 它 旨在通过将 TMPRSS3 基因副本直接送入内耳来发挥作用。

Myrtelle 并不是唯一一家专注于听力损失基因疗法的公司。Decibel Therapeutics 一直在为其听力损失基因疗法进行临床前研究，同时最近吹捧候选 疗法 的早期临床阶段数据，可以防止化疗引起的听力损失。

与 Myrtelle 达成新协议是在 Forge 上个月获得 9000 万美元的 C 轮融资之后，迄今为止 ，  Forge Biologics 筹集的总金额达到 3.3 亿美元。Forge 首席 执行官Tim Miller 说 ，由于公司已经与基因治疗制造商接洽，这一轮融资只用了几个月的时间。

关于Myrtelle

Myrtelle是一家专注于开发神经退行性疾病的治疗方法的临床阶段的基因治疗公司。Myrtelle拥有基因治疗技术和能力，可治疗涉及少突胶质细胞和髓鞘生成的疾病。该公司平台的核心是一类新型rAAV，它选择性地靶向少突胶质细胞，并能优先向这些细胞递送基因有效载荷，如替换基因或敲除miRNA，以恢复其正常功能和髓鞘生成。

关于Forge Biologics

Forge Biologics成立于2020年，是基因疗法的开发引擎，致力于使人们能够改变生命的基因疗法，并使他们从一个想法变为现实。该公司与基因治疗领域的创新者合作：科学家，医师，生物技术/制药公司和患者团体。

参考资料：

https://endpts.com/cns-focused-gene-therapy-biotech-forges-manufacturing-deal-for-hearing-loss-drug/

关键词： 达成合作 基因疗法