近日，基因疗法公司四川至善唯新生物科技有限公司 （简称“至善唯新”） 成功完成逾2亿元人民币A+轮融资。本轮融资由国投创业领投，磐霖资本及安信国生基金等跟投，上一轮投资方正心谷资本持续追加投资。BMD资本担任本轮融资的独家财务顾问。 本轮融资主要用于至善唯新现有多个产品管线的临床推进和临床前管线的拓展以及公司人才团队的扩展和完善。 

四川至善唯新有限公司成立于2018年6月，是一家专注于rAAV基因治疗原创新药开发的生物科技公司，公司在高效的基因表达盒设计和载体生产优化方面拥有多项全球领先的专利与技术，在研管线涵盖血液、中枢神经系统、代谢系统等多个临床适应症。 首个自主研发的用于血友病B的体内基因治疗产品ZS801已于2022年8月获得临床批件，是国内首个获批临床的B型血友病原创靶标基因治疗产品。 目前该产品已在中国医学科学院血液病医院开展安全性和有效性的临床研究，该研究首例受试者自2022年3月接受治疗后血浆FIX活性水平显著提升并长期稳定表达，随访安全性良好，具有重要的临床意义。

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公司运营至今，完成了rAAV基因治疗原创新药开发、生产平台和临床转化全产业链布局，已拥有一支由优秀的科学家和企业家组成的专业团队。 创始人董飚教授从事rAAV研究十五年，在基因疗法药物设计与规模化生产方面均取得了突破性进展。公司拥有全球领先的新型痘-腺病毒rAAV生产系统，该生产系统可极大地降低生产成本，进一步提高基因治疗的可及性。 核心团队成员在基因治疗药物设计、临床前研究、CMC开发、GMP生产、注册申报、临床试验和运营管理等方面都拥有非常丰富的经验。

至善唯新创始人董飚教授 表示： 重组腺相关病毒载体（rAAV）基因药物是遗传性、难治性重大疾病的克星，有望实现“一针治愈”。至善唯新专注于原创性研发，建立了启动子、治疗基因、衣壳筛选优化平台，覆盖了基因药物研发的各要素。为生产中国患者能够负担的rAAV基因新药，至善唯新已建立了200L悬浮293细胞三质粒转染的生产平台，正在开发成本进一步降低的具有自主知识产权的痘腺病毒生产平台。目前同瑞金医院合作开发的高活力IX因子已应用在B型血友病治疗的注册临床，自主开发的高活力VIII因子及小型肝特异启动子已应用在A型血友病的IIT研究中。我们特别感谢生物医药优秀投资伙伴们对至善唯新的高度信任和大力支持，我们将加速推进目前已进入临床阶段的项目，并将更多的遗传病和难治性常见病的原创研发项目推向临床。

至善唯新联合创始人徐丽 表示： 我们非常荣幸能够获得众多顶尖生物医药领域投资伙伴的认可和支持，也非常感谢团队的创新和执行能力。虽然基因治疗疾病新药研发面临多重挑战，但随着近期Roctavian、Hemgenix等基因药物不断上市，未来适应症的不断拓展，基于技术成熟带来的成本下降及医保支付的不断提升等，基因治疗药物价格将会逐步下降惠及更多患者。至善唯新自成立至今一直聚焦于差异化源头创新，通过基因工程技术提升药物活力和优化病毒载体生产工艺不断降低药物生物成本，我们的愿景是推进疗效更好、可及性更强的基因治疗创新药早日上市，尽快造福全球患者。

国投创业 表示： 基因药物从基因层面治疗疾病，有可能从根本上治愈一些常规疗法不能解决的疾病，有望实现“一次给药，长期有效，甚至终生治愈”的突破性疗效，是国家“十四五”生物医药发展的重要战略方向。作为以“服务国家创新战略、聚焦科技成果转化”为宗旨的基金，国投创业已在CGT领域进行了多点布局，支持产业快速发展和生态构建。至善唯新以研发“国人用得起的基因药物”为使命，建立了国产自主创新的高效rAAV基因治疗研发和转化平台，集基础研究、基因治疗药物研发和临床级重组病毒产业化制备能力于一体。创始人董飚教授在基因治疗领域，尤其是血友病领域有长期的研究积累，其在至善唯新的取得的研究进展和技术优势，是中国科学家践行自主创新科技成果转化、造福病患的典范。非常高兴至善唯新融入国投创业CGT生态圈，我们将充分发挥自身平台优势，对接产业资源，支持公司发展更上一层楼。

磐霖资本创始主管合伙人李宇辉先生表示： “基因治疗是磐霖生物医药早期投资布局的重点领域。至善维新创始人董飚教授在AAV基因治疗领域深耕多年，在基础研究和产业转化端均积累了丰富的经验。公司已搭建AAV基因治疗药物的研发设计平台，并形成国内领先的三质粒生产体系，实现了AAV基因治疗药物研发的全链条覆盖。公司的研发及生产体系已通过进入临床阶段的血友病B和A管线获得验证，很高兴在这个阶段投资至善维新，磐霖对公司后续代谢、衰老等管线推进计划充满期待。”

正心谷资本 表示： 基因治疗作为一种已验证的新型治疗机制，为多种类型疾病提供了潜在革命性的治疗方式。正心谷非常看好至善唯新的团队能力、技术平台和管线布局，自A轮投资以来见证了公司高效的运营发展和出色的研发突破，很高兴本轮能继续支持公司融资，期待公司未来围绕临床未满足需求，不断研发出best in class和first in class的基因治疗药物，造福广大患者。

安信国生微芯基金 表示： AAV载体的基因治疗领域是罕见病、神经退行性疾病等重大临床未被满足需求疾病的潜在治疗方案，具有极高的发展潜力，也是安信布局的重点领域。公司深耕基于AAV的基因治疗业务，目前已构建覆盖rAAV基因药物设计全链条的DR.AAV平台、支持rAAV多管线快速推进的动物模型药效验证平台、成熟高效的三质粒体系/新型痘-腺病毒体系三大核心技术平台，相关技术处于业内领先水平。安信将充分发挥优势助力企业成长，相信在董博士及核心团队带领下，至善唯新将成为中国基因治疗领域的行业标杆。

BMD资本创始人、管理合伙人杨昊先生表示： “基因治疗领域是我们重点关注的方向，累计实现融资额超150亿美金。近日美国FDA批准了由uniQure与CSL Behring合作研发的基因疗法Hemgenix上市，定价350万美金，让一针治愈B型血友病成为可能。至善唯新拥有覆盖rAAV基因药物设计全链条的DR.AAV技术平台，先导管线布局B型血友病及A型血友病，拥有天然独特的"FIX Shanghai"高活力IX因子，以及通过世界上最小启动子和表达框架实现完整包装基因组的VIII因子，同时采用AAV5血清型可以cover90%以上的血友病患者，大大提高了基因疗法的有效性、安全性、可及性。BMD资本非常看好至善唯新团队在基因治疗领域的领先性及可实现性，为其致力于带给中国患者可承担的先进基因疗法贡献力量。”

关于国投创业

国投创业成立于2016年，是国家开发投资集团有限公司为落实国家创新驱动发展战略，深化与科技部全面战略合作，加快推动国家科技成果转移转化，按照市场化方式专门设立的创业投资基金管理公司。国投创业通过国家科技重大专项成果转化基金、国投京津冀科技成果转化基金、国投高新（深圳）创投基金、国投（宁波）科技成果转化基金、国投（广东）科技成果转化基金等平台，始终围绕科技成果转化投资目标，聚焦先进制造、电子信息、生物医药、材料能源等关键领域，着眼京津冀、长三角、粤港澳大湾区等国家区域发展战略布局，持续推动关键核心技术自主创新不断实现突破，构建良好的科技成果转化投资生态体系。

关于磐霖资本

磐霖资本成立于2010年，是一家在“科技创新引领产业升级”主题下，围绕生物科技及数据智能应用，聚焦医疗，To B及科技两大领域的早中期风险投资机构。

在生物医疗领域， 磐霖基于生物科技（Biotechnology），专注投资重大疾病的创新生物药研发及高端医疗器械的进口替代企业，先后在早期投出了康泰生物（300601）、瑞博生物、盛诺基、Apollomics、劲方医药、亲合力、Cothera、ABM、复诺健、健信生物、智新浩正等生物医药企业，密码子、力文所等基于生物技术多学科融合（BT+IT）的创新生物技术应用企业以及凯普生物（300639）、金仕生物、安泰康成、阅尔基因、透彻影像、凯普医检、3N科技等医疗器械及服务企业。

目前，磐霖资本已经成为生物科技及数据智能应用两大领域兼具专业性和影响力的科技风险投资机构。磐霖资本将持续“寻找科学家中的企业家，成就企业家中的创新者”。

关于正心谷资本

正心谷资本成立于2015年，始终坚持“长期、专注、利他”的投资价值观，致力于建立中国最优秀的投资研究团队和投后管理团队，通过深度产业研究和投后主动赋能，陪伴优秀的企业家，共同打造代表中国经济未来成长方向、为社会创造价值的伟大企业。自成立以来，正心谷已投资了一批代表中国经济未来发展方向的优秀企业，包括Bilibili、字节跳动、泡泡玛特、君实生物、诺诚健华、康方生物、科济药业、中控技术、中航锂电、紫光展锐、八亿时空、鹏鼎控股等。

关于安信国生微芯基金

成都安信国生微芯医药健康股权投资基金合伙企业（有限合伙）为安信证券私募投资基金子公司安信乾宏旗下基金，由安信证券、微芯生物、成都天府国际生物城于2022年3月合作设立。 安信国生微芯基金积极贯彻国家创新发展战略，聚焦生命健康产业前沿发展机会，主要投资于具有良好市场前景和临床价值的医药健康领域优质项目，打造“资本+产业+政府”战略生态，充分发挥合作方的特色优势，多元化赋能被投企业，助力创新企业的高质量发展。

关于BMD资本

BMD资本是中国领先的，专注于医疗大健康方向的金融服务机构，团队由来自医疗行业的资深专家和专业的投资银行人士构成，团队具有对医疗行业、商业模式深度的洞察力和判断力，直面交易中复杂及难以结构化的常态，为客户提供融资、并购、技术转让等专业化资本解决方案。 

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