4 月 21 日，NMPA 发布批件，恒瑞医药的 1 类新药「马来酸吡咯替尼片」新适应症获批上市。这是吡咯替尼获批的第 3 个适应症，联合曲妥珠单抗和多西他赛一线治疗 HER2 阳性晚期复发或转移性乳腺癌患者。

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截图来自：NMPA 官网

吡咯替尼是恒瑞医药自主研发的小分子、不可逆、泛 ErbB 受体酪氨酸激酶抑制剂，也是中国首个自主研发的 HER1/HER2/HER4 靶向药物。据 Insight 数据库显示，此前吡咯替尼已经获批 2 个适应症，包括一项新辅助治疗适应症。

今日之前吡咯替尼已获批适应症

截图来自：Insight 数据库网页版（http://db.dxy.cn/v5/home/）

本次新适应症的获批是基于一项随机、双盲、平行对照、多中心的 III 期临床研究 （PHILA，研究编号 HR-BLTN-III-MBC-C） 。 PHILA 研究旨在评价马来酸吡咯替尼联合曲妥珠单抗和多西他赛对比安慰剂联合曲妥珠单抗和多西他赛一线治疗 HER2 阳性复发/转移性乳腺癌，由中国医学科学院肿瘤医院徐兵河院士担任主要研究者，全国 40 家中心共同参与。

该研究于 2019 年 4 月启动，按照 1:1 随机入组，共入组 590 例受试者。主要研究终点是研究者评估的无进展生存期 （PFS） ，次要研究终点包括独立影像评估委员会 (IRC) 评估的 PFS、总生存期 （OS） 、总缓解率 （ORR） 、临床获益率 （CBR） 、客观缓解持续时间 （DOR） 和安全性。

2022 年 8 月，该研究完成主要研究终点 PFS 的期中分析，独立数据监查委员会 （IDMC） 判定主要终点期中分析结果达到方案预设的优效标准。

2022 年 9 月，在 2022 ESMO 年会上，该研究以大会简要口头报告的形式公布了研究结果。

研究结果显示，主要研究终点方面，吡咯替尼组研究者评估的 PFS 达到 24.3 个月（vs 对照组 10.4 个月，HR=0.41）；次要研究终点方面，吡咯替尼组的独立评审委员会评估的 PFS 达 33.0 个月（vs 对照组 10.4 个月，HR=0.35)，吡咯替尼组和对照组的 ORR 分别为 82.8% 和 70.6%、中位 DoR 分别为 25.9 个月和 9.5 个月。

安全性方面，研究的总体耐受性良好，不良反应可控，总体安全性数据与研究药物的已知安全性特征一致，未发现新的安全信号。

PHILA 研究关键结果

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