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近日，艾码生物（ExoRNA Bio）宣布其原创开发的First-In-Class I类创新药 ER2001 被美国FDA授予孤儿药资格认定，用于治疗亨廷顿舞蹈症。

ER2001作为艾码生物 体内自组装外泌体递送（In-Vivo Self-Assembled Exosome Delivery, IVSAED）技术平台 的首个产品，在临床前动物实验上显示出令人振奋的初步有效性，并展现出了优越安全性，这些是获得孤儿药资格认定的重要因素。

动物实验证明，ER2001通过利用人体或动物体的自身器官组织作为生物反应器， 在体内被 “加工”成为活性形式的siRNA ，并组装进入“生物反应器”同步产生的中枢神经系统靶向的内源外泌体中，经外泌体分泌 “运输”到神经元细胞，降解其中突变亨廷顿蛋白（mHTT）的mRNA，从而产生药效。

外泌体既保护siRNA完成跨细胞和生物屏障的运输，又具有良好的生物相容性 。艾码生物打造的第三代核酸递送技术平台保障了核酸药物递送的安全性，实现了对“核酸药物无肝外有效递送体系”的突破；同时也避免了外泌体作为载体在体外生产的成本高、质控难度大、不稳定易降解、起效量高等问题。在给药浓度极低的情况下，ER2001也能够在体内发挥强大的作用。

在获得孤儿药资格后，ER2001将可以在后续的美国申报和临床研究中接受FDA的指导支持。如果将来产品批准上市，还有可能享有特殊费用减免，美国七年市场独占权等若干政策优惠。

信息参考： 艾码生物

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