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6月28日消息，美国FDA加速批准了SareptaTherapeutics的SRP-9001(Elevidys)用于治疗4-5岁杜氏肌营养不良症(DMD)患者，SRP-9001也成为了全球头个治疗4-5岁DMD患者的一次性基因疗法。

公开资料显示，Sarepta公司致力于研究和发展独特的靶向RNA的方法治疗罕见病、传染病及其它疾病。2019年12月，罗氏与Sarepta达成28.5亿美元的研发合作，共同开发Elevidys这一基因疗法，其中，罗氏获得Elevidys在美国以外地区的商业化权利，Sarepta则负责临床开发和生产。目前，Sarepta Therapeutics还正在开展一项名为EMBARK的验证性III期临床试验，Sarepta Therapeutics方面称，该试验的结果将会在今年第四季度公布，而FDA可能根据此试验数据考虑扩大Elevidys的使用范围，使其能够被用于6-7岁DMD患者的治疗。值得注意的是，Elevidys的初步定价为320万美元，价格仅次于去年11月获批的用于血友病治疗的基因疗法产品Hemgenix。据悉，Hemgenix是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，通过一次性静脉输注递送B型血友病所缺乏的凝血因子IX，限制出血发作。该疗法于2022年11月获批，是FDA批准的头款B型血友病基因疗法，售价一剂350万美元。当前，随着基因疗法的不断上市，药品价格记录正在不断被刷新。除了上述药物外，近年来还有多款药物每剂费用也已超200万美元。具体来看，蓝鸟生物的Skysona每剂费用为300万美元，该药是一种一次性基因疗法，SKYSONA治疗的目的是稳定CALD的进展，从而尽可能地保留神经功能，包括保留运动功能和沟通能力。去年9月该疗法获批用于减缓4-17岁患有早期活动性脑肾上腺脑发育不良(CALD)的男性患者的疾病进展。除了Skysona，蓝鸟生物还有一款基因疗法Zynteglo每剂费用为280万美元。去年8月，该疗法获批上市，用于治疗需要接受常规血红细胞输注的β地中海贫血患者。Zynteglo承诺，如果没有达到治疗效果，将退还80%的治疗费用。此外，诺华的Zolgensma每剂费用也达到了225万美元。据了解，Zolgensma是一种一次性AAV基因疗法，2019年在美国获批。目前诺华已经为Zolgensma争取了有利的保险政策，覆盖了约97%的商业保险患者和86%的医疗补助患者。2022年Zolgensma营收13.7亿美元，其在美国市场销售额为4.34亿美元，同比降低7%；在全球其他区域销售额为9.36亿美元。

内容来源 | 制药网

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