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11 月 14 日，专注于 RNA 靶向药物的 Ionis Pharmaceuticals （NASDAQ：IONS，以下简称“Ionis”）与基因编辑初创公司 Metagenomi 共同宣布两家公司已展开合作。将利用并结合 Ionis 在靶向 RNA 方面的专业知识与 Metagenomi 的多功能下一代基因编辑系统，寻求经过验证和新的基因靶点组合，以进一步扩展患者的治疗选择。

根据协议条款，此次合作分为两组，每组包含 4 个基因靶点。 Ionis 为第一批 4 个靶点向 Metagenomi 预付 8000 万美元。 如果达到某些里程碑，Ionis 有权签署第二批 4 个靶点合作。并且， 所有待研药物都将以“体内”药物为目标，这意味着这些药物一旦成功，将会在体内进行基因编辑。

据 Metagenomi 首席投资官兼战略高级副总裁 Simon Harnest 透露，如果完成全部八个潜在研究项目， 交易总额将近 30 亿美元。

▲ 图丨Ionis 首席执行官 Brett P. Monia 和 Metagenomi 首席执行官 Brian Thomas （来源：Ionis Pharmaceuticals 和 Metagenomi）

此前， Ionis 专注于开发靶向 RNA 的反义寡核苷酸药物，基于该研究方向公司旗下已有三种上市药物。在本次合作之后，Ionis 将首次涉足基因编辑领域。

虽然两家公司目前尚未披露任何确切的靶点，但据 Metagenomi 首席执行官 Brian Thomas 表示，第一批的四个项目可能将关注于经过验证的肝脏靶点，在此之后将探索新的肝外靶点 ，包括“从肾脏到肺到肌肉再到 CNS 的方方面面”。

Ionis 首席执行官 Brett P. Monia 公开表示，开发 DNA 编辑药物对于公司来说是“合乎逻辑的下一步”，他指出，“我们学到和创造的很多东西都直接适用于 DNA 疗法。”

Monia 进一步解释，对于基因突变产生有害蛋白质的疾病而言，DNA 编辑药物可以比反义药物更深入地降低蛋白质表达，并且有可能带来“一次性治疗”的前景。与此同时，基因编辑还可以实现在不产生关键蛋白质的条件下开启表达。

Metagenomi 公司于 2018 年由加州大学伯克利分校的宏基因组研究员 Brian Thomas 创立。该公司通过应用机器学习挖掘微生物基因组，从中寻找能够用于基因编辑的新的核酸酶。并且 Metagenomi 将试图通过进一步将这些编辑系统进行工程化改造，从而拓展其适应症范围。

据悉，本次合作是 Metagenomi 自成立以来的第三次合作。此前，Metagenomi 先后与 mRNA 疫苗巨头 Moderna 及 T 细胞疗法技术商 Affini-T Therapeutics 达成合作。该公司管线现包括血友病、囊性纤维化和癌症等多项研究。今年 1 月，Metagenomi 完成了 1.75 亿美元的 B 轮融资，其融资总额超过 2.7 亿美元。

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