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2月15日，Arrowhead Pharmaceuticals宣布，重新获得ARO-PNPLA3（以前称为JNJ-75220795）全部权利。Arrowhead表示，强生在战略研发组合审查之后，决定将ARO-PNPLA3全部权利交还给Arrowhead。

ARO-PNPLA3是一种在研的RNA干扰（RNAi）疗法，采用Arrowhead专有的TRiMTM平台开发，旨在降低含PATATIN样磷脂酶域蛋白3（PNPLA3）在肝脏表达，以实现治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的目的。PNPLA3作为携带常见I148M突变患者肝脏脂肪积累和损伤的驱动因素，具有强大的遗传和临床前验证。

由于没有FDA批准的治疗方法，NASH仍然是一个严重未满足医疗需求的领域。PNPLA3基因中的I148M遗传变异与潜在的病理生理学有关，是肝脂肪变性、脂肪性肝炎、血浆肝酶水平升高、肝纤维化和肝硬化的已知危险因素。正在进行的临床I期研究 (NCT04844450) 是一项双盲、安慰剂对照、随机的单次和多次递增剂量研究，旨在评估皮下注射ARO-PNPLA3的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。初步数据显示，单次给药后I148M突变纯合子患者的肝脂肪剂量依赖性平均减少高达40%，任何安全参数均无临床意义的变化或趋势，未报告严重或严重的AE以及导致治疗或研究中止的不良事件。

来源：医药魔方

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