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11月7日，Beam Therapeutics(BEAM.US) 公司在第三季度更新中宣布，将推迟Beam -102的IND申请计划。

公司首席执行官约翰·埃文斯发表声明称，公司的首要任务是执行针对于镰状细胞病的Beam-101的BEACON试验。在美国，将一种基于移植的新型药物引入临床开发需付出巨大的努力，公司正专注于进行筛查和位点激活工作，以便在年底前招募到第一个镰状细胞病患者。

约翰·埃文斯

推迟Beam-102的IND申报计划的另一个原因是实验的标准预处理条件往往会对患者造成负担，Beam需要更多的时间研究一种毒性更低的改进调理方案。 因为测试其一次性碱基编辑疗法是一个复杂的过程，首先要提取招募患者的干细胞，再将这些细胞在体外编辑。 而且只有在第一个病人的细胞被移植后，研究人员才能开始治疗第二个病人。 公司表示会在美国血液学会上展示这些最新的调理技术。

公司管线

Beam -102是一种治疗遗传性血液病的替代方法，旨在编辑致病的血红蛋白S点突变，直接重建自然发生的正常人类血红蛋白变体HbG-Makassar。Makassar变异体是一种功能正常的血红蛋白变异体。

Beam-101与Beam-102

Beam-101是一种实验性疗法，通过模仿胎儿血红蛋白遗传持久性个体的遗传变异，产生碱基编辑，以潜在地减轻镰状细胞病的影响。

Beam-101碱基编辑细胞的方式是激活胎儿血红蛋白，而Beam-102的设计目的是直接校正导致红细胞形成镰刀状的点突变。

Beam最终是否会完全搁置Beam -102，转而支持下一代候选产品，还有待观察。

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