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1月6日， Graphite Bio（Nasdaq:GRPH）宣布自愿暂停 nulabeglene autogedtemcel（nula-cell， GPH101 ） 对镰状细胞病（SCD） 的1/2期 CEDAR 研究。 由于第一位服用 nula-cel 的患者发生严重不良事件，公司认为该不良事件可能与该疗法相关。 因此，该公司将无法在2023年年中达到其初始概念验证数据的指导。

因其不良事件的发生，公司的股票受到重创，下跌超45%。

据报道，Graphite自愿停止研究前，第一名服用 nula-cell 的患者出现了 持续低血细胞计数（全血细胞减少症）的 严重且意外的不良事件，患者需要持续输血和生长因子来治疗。该事件已向美国FDA报告。通过中性粒细胞植入的研究， 未检测到该患者有骨髓增生异常 （一种罕见的血癌）。尽管该事件不符合停止研究的要求，但基于不断变化的临床数据，公司决定自愿暂停研究。

Graphite Bio正在全面评估不良事件、风险因素和缓解策略， 包括可能对 nula-cel 生产工艺进行修改。CEDAR研究的临床研究人员和安全监测委员会已同意该公司的决定，在评估该不良事件之间暂停对其他患者的给药。

基于nula cel计划中正在进行的活动，Graphite Bio不再期望在2024年年中提交GPH102治疗β-地中海贫血的研究性新药申请。

关键词： 股价下跌 严重不良事件