人民日报健康客户端梳理发现，根据美国处方药用户付费法案(PDUFA)的预期目标日期，预计2月，美国食品药品监督管理局(FDA)将对3款罕见疾病创新药物的批准做出监管决定。

药物名称：Sparsentan

(相关资料图)

公司名称：Travere Therapeutics

适应症：IgA肾病

Sparsentan是一种具有双重机制的内皮素/血管紧张素受体拮抗剂（DEARA），通过阻断内皮素A和血管紧张素Ⅱ的1型通路，可减少蛋白尿，保护细胞并防止肾小球硬化和系膜细胞增殖。

资料显示，IgA肾病（IgAN）是一种罕见的肾脏疾病，其特征是免疫球蛋白A（IgA）在肾脏中蓄积，引起肾脏正常滤过机制的破坏，导致血尿和蛋白尿。IgA肾病的其他症状还包括肾痛、水肿和高血压。IgA肾病也是终末期肾病（ESKD）和急性肾炎的主要原因之一，目前尚无非免疫抑制的疗法获批治疗IgA肾病。

FDA已于2022年5月接受sparsentan的新药申请（NDA）申请并授予其优先审评资格，PDUFA日期已重新设定为2023年2月17日。这一NDA申请是基于3期临床试验的积极研究结果。试验结果显示，sparsentan达到预定的中期分析主要疗效终点。在治疗36周后，sparsentan组（n=280）蛋白尿较基线平均减少49.8%，活性对照组平均减少15.1%（p<0.0001）。

药物名称：Efanesoctocog alfa

公司名称：赛诺菲（Sanofi）/Sobi

适应症：血友病A

赛诺菲与Sobi公司共同开发的efanesoctocog alfa是一款创新凝血因子VIII重组蛋白疗法。该药品设计用于以一周一次的频率对血友病A患者进行预防性治疗。

血友病A是由于编码FVIII的基因出现突变，导致凝血因子VIII缺失的遗传性疾病。患者会有反复出血的情形，易出现无法复原的关节损伤，甚至有危及生命出血的可能。目前常见的血友病A治疗方法是每周接受3-4次定期输注FVIII。

FDA于2022年8月接收该药物的生物制品许可申请（BLA）并授予优先审评资格，PDUFA日期设定为2023年2月28日。这一BLA是基于名为XTEND-1的3期临床试验结果。试验结果显示，每周一次efanesoctocog alfa预防性治疗，可以显著降低严重血友病A患者的年出血率。与此前接受的凝血因子VIII预防性治疗相比，efanesoctocog alfa在预防出血方面亦表现出优效性。

药物名称：Omaveloxolone

公司名称：Reata Pharmaceuticals

适应症：弗里德赖希共济失调症（FA）

omaveloxolone是一种口服的Nrf2激动剂。此前，FDA已授予其用于治疗弗里德赖希共济失调的孤儿药资格、快速通道资格和罕见儿科疾病认定（RPDD）。

FA是一种最常见的遗传性共济失调类型。在全球范围内，约有2.2万名FA患者。大多数患者在青少年时期被确诊，在确诊后的10到15年内，便需要轮椅辅助生活，且通常只能活到30岁左右。目前，尚未有获批的疗法。

FDA于2022年5月接收该药物的NDA申请，后将PDUFA日期延长至2023年2月28日。这一NDA申请基于名为MOXIe的2期临床试验结果。研究结果显示，48周后，接受omaveloxolone治疗的患者在共济失调神经系统评定量表（mFARS）得分方面得到显著的改善，达到试验的主要终点。与安慰剂组相比，治疗组中患者的mFARS得分改善了2.4个点。

文章来源：人民日报健康客户端

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