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5 月 30 日，辉瑞宣布其在研 TFPI 单抗 M arstacimab 治疗 A 型和 B 型血友病的关键 III 期临床 BASIS 研究达到主要终点 。 M arstacimab 有望成为 首个针对 B 型血友病患者的每周一次非因子皮下注射疗法，以及首个针对 A 或 B 型血友病患者的固定剂量疗法。

来自：辉瑞官网

BASIS 研究共纳入患有重度 A 型血友病（FVIII<1%）或中度至重度 B 型血友病（FIX≤2%）青少年和成人患者，无论患者体内有没有生成抑制剂。

结果显示，与按需静脉注射方案相比，Marstacimab 可将年化出血率降低 92%；与凝血因子预防给药治疗相比，Marstacimab 可将年化出血率降低 35%。安全性方面， 与此前 1/2 期试验结果一致，有良好的耐受性。

Marstacimab 是由辉瑞研发的一种抗组织因子通路抑制剂（TFPI），通过皮下注射给药。 组织因子通路抑制剂（TFPI）是组织因子(TF)的生理抑制剂，主要作用于凝血的起始阶段，TF 被抑制后，凝血因子VII（FVIIa）和因子 X 恢复活化，从而支持血友病患者的凝血功能。Marstacimab 作为人免疫球蛋白 G1 单克隆抗体，靶向 TFPI 的 K2 结构域，用于预防或减少血友病患者出血。

2019 年 9 月，FDA 已授予 Marstacimab 治疗 A 型血友病和 B 型血友病快速通道资格（FTD）。

除 Marstacimab 外，辉瑞针对血友病还布局了 giroctocogene fitelparvovec 和 fidanacogene elaparvovec 两款基因疗法，分别针对成人血友病 A 和血友病 B。

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