6月12日，总部位于英国的眼科基因疗法公司Beacon Therapeutics 宣布A轮融资1.2亿美元，用于推进公司眼病基因疗法研发 。本轮融资由Syncona Limited 领投， Oxford Science Enterprises参投，Syncona Limited 将持有该企业 65.3% 的股份（价值约7800万美元）。

Beacon Therapeutics研发管线

(资料图)

Beacon Therapeutics是Syncona 推出了的第三家基因治疗公司，成立于2023年，由经验丰富的领导团队领导，包括David Fellows, Nadia Waheed博士和Abraham Scaria博士，他们都拥有数十年的眼科基因治疗经验，旨在恢复和改善患有一系列常见和罕见视网膜疾病导致失明的患者的视力。

AGTC-501

该公司的主导项目 AGTC-501 是一种用于治疗X连锁性色素性视网膜炎(XLRP)的基因疗法，目前正处于 II 期临床试验中。AGTC-501由眼科疾病基因治疗公司AGTC研发，2022年10月Syncona以8350万美元收购了AGTC。

XLRP是一种遗传病，会导致患者渐进性视力丧失，包括儿童早期的夜盲症、视野的逐渐收缩，患者在疾病过程中视力会逐渐下降，导致40岁左右出现失明。AGTC-501 正确表达全长 RPGR 蛋白，从而解决由 XLRP 引起的光感受器损伤，包括视杆和视锥损失。预计 2023 年下半年 Beacon 公布AGTC-501  II 期 试验数据。

2个临床前项目

Beacon 还拥有两个临床前项目：一项是针对干性年龄相关性黄斑变性 (AMD) 的玻璃体内基因疗法；另一项是获得牛津大学许可的针对视锥杆营养不良（CRD）的基因疗法， 该疗法已获得牛津大学眼科学教授Robert MacLaren实验室许可。MacLaren教授是一名视网膜专家和经验丰富的生物技术公司创始人，也是Beacon Therapeutics的联合创始人，他将成为该公司的重要科学顾问，并将加入董事会。

该公司在英国伦敦设有新工厂，补充了马萨诸塞州波士顿和美国佛罗里达州的现有工厂设施。

Syncona 在 AAV 基因治疗方面拥有丰富的专业知识，特别是在建立视网膜基因治疗业务上。Syncona目前拥有3家基因治疗公司，分别是：Nightstar（ 8.77 亿美元收购）、Gyroscope （15 亿美元收购） 、Beacon Therapeutics。

Beacon Therapeutics 将由 Nightstar Therapeutics 前首席执行官 David Fellows 领导，他在眼科领域拥有超过 40 年的经验。Nightstar前首席医疗官  Nadia Waheed 博士将担任Beacon 首席医疗官，带来 25 年的基因治疗研发经验。

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